科创中国

行业领域

生物与新医药技术

需求背景

干细胞治疗是一种新兴的生物医学技术，它利用干细胞的特性，通过分化、增殖和分泌多种生长因子来修复受损组织和器官。近年来，随着干细胞研究的不断深入，干细胞治疗在临床应用中取得了显著的成果，为许多难治性疾病带来了新的希望。

然而，目前市场上的干细胞治疗产品仍存在一些问题。首先，干细胞来源有限，且提取过程复杂，成本高昂。其次，干细胞移植后可能出现排异反应或免疫抑制等副作用。此外，干细胞治疗的安全性和有效性尚未得到充分证实。

因此，开发一种安全、有效、经济的干细胞治疗新药迫在眉睫。这种新药应该能够解决现有干细胞治疗产品的不足之处，为患者提供更好的治疗效果。同时，新药的研发也应该遵循严格的科学规范和伦理原则，确保患者的权益得到保障。

需解决的主要技术难题

目前在技术方面存在的困难以及需解决的问题

1）干细胞培养和诱导分化技术难度高，如何实现胚胎干细胞的规模化培养和诱导分化，提高诱导分化效率、保证临床应用的安全性等。

2）我国的癌症防治尚缺乏适应于中国人群的遗传风险筛查、管理和干预技术。

期望实现的主要技术目标

相关技术指标或要求

1）、干细胞方面：细胞的标准化、规模化制备和质量评价技术平台建立；具有自主知识产权的干细胞衍生细胞系列产品的开发；建立干细胞治疗多种疾病的临床前研究及转化平台；深入研究细胞治疗新机制，建立细胞治疗的关键指标，形成干细胞治疗特定重大疾病的技术标准和应用标准，为国家规范、标准化干细胞治疗技术提供参考。

2）、遗传性肿瘤方面：开发适应于中国人群的遗传风险筛查、管理和干预技术。形成遗传性癌症“基因筛查-管理-生殖干预”的防治技术体系。

预期成果及经济社会生态效益

1）、干细胞方面：建立相关技术平台，形成国家规范、干细胞治疗技术相关标准；形成相关产品上市，为临床难治性重大疾病提供新的治疗方法。

2）、遗传性肿瘤：一个专门的遗传性癌症防治医院的建立，形成遗传性癌症“基因筛查-管理-生殖干预”的防治技术体系，阻断遗传风险在家族内的世代传递，实现遗传性癌症的一级预防。

处理进度