科创中国

行业领域

生物与新医药技术

需求背景

体内靶向释放miRNA治疗心脏移植免疫排斥反应是医疗领域研究热点，目前亟需一种可以载miRNA并使其稳定靶向释放的技术，而国内尚无此项技术。美国在此研究领域处于国际领先地位，可以实现体内靶向释放miRNA，解决miRNA作为一种小分子核酸无法在体内稳定存在，且靶向性差，很难在靶器官内聚集等难题，从而提高药物在组织中的有效浓度，为临床治疗心脏移植免疫排斥反应提供一种新的治疗方法。

需解决的主要技术难题

需要从美国引进的技术：①制备细胞膜包裹的载miRNA纳米粒并对其表征进行鉴定的技术：首先制备PLGA纳米粒，并经行miRNA载药修饰，然后用巨噬细胞膜包裹载药纳米粒，最后对制备出的所需纳米粒进行表征鉴定及载药率、包封率、体外药物释放率的测定；②有效评估纳米粒治疗疾病效果的技术：通过设计体外实验探究载药纳米粒抗心肌细胞凋亡等作用，通过设计体内实验探究载药纳米粒体内治疗心脏移植免疫排斥反应效果。

期望实现的主要技术目标

通过中美双方在此领域的深度合作，利用细胞膜仿生技术及miRNA的治疗作用，制备出载miRNA的PLGA纳米粒，并且结合巨噬细胞的寻靶能力，设计一种细胞膜包裹的PLGA载药纳米粒，从基因层面开展治疗，有望探寻一种新的治疗手段从而完善目前的传统药物治疗，不仅可以解决目前传统治疗手段的局限性，而且因其独特优势及操作的简便、可行性，有望在全国范围内进行推广，从而推动国内在心脏移植免疫治疗方面的进展，对提升我国在心脏移植领域的国际影响力具有重要意义。

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