科创中国

行业领域

生物与新医药技术,医药生物技术

需求背景

类器官是一类基于人干细胞在体外培养出的具有人体506组织结构和功能的微型组织或器官，理论上讲，能够在结构和功能上最大程度真实模拟人体组织结构和功能，还可以实现长期稳定传代。与传统 2D 细胞培养相比，类器官会更接近生理细胞组成和行为、具有更稳定以及更接近人体基因组的特征；与动物模型相比，类器官模型操作更简单，也更适合于生物转染和高通量筛选等，优势更加明显。

需解决的主要技术难题

1、药物安全性评价：类器官因与生理组织的高度类似，可用来模拟实验药物反应优化治疗方案，对患者进行个体化治疗，还可用于评估药物毒性如对心脏、肝脏和肾脏的毒性作用。肾脏和肝脏毒性是最常发生的器官毒性，而人工制备的肾脏和肝脏类器官可以为毒性预测提供更准确的手段。

2、血脑屏障通透性评价：目前针对中枢神经系统有效药物的需求量越来越大，然而大脑脉络丛上皮细胞(Choroidplexus epithelial cell，ChP) 有分泌脑脊液和构成血脑屏障两个主要功能，能够阻止绝大多数治疗药物进入大脑，常导致临床前试验的失败。Pellegrini 等研究发现ChP 类器官能够分泌与脑脊液性质相似的无色液体，而且具有与体内的血脑屏障相似的强选择性，可用于中枢神经系统药物的预测和筛选。

3、肿瘤药物筛选：癌症的个性化治疗和精准治疗逐渐成为全世界医学研究的热点，但是能够维持癌细胞在体内特征的癌症体外模型的匮乏已成为癌症病人个性化治疗和精准治疗研究的瓶颈。肿瘤类器官具有体外培养的无限增殖能507力，维持了肿瘤细胞在体内的特征，而且在长期培养的过程中并不会引入新的基因突变，所以是一个可供药物测试和筛选的理想模型。

4、中枢神经系统药物筛选：由于人类和啮齿动物之间物种差异的问题，很难将数据的稳健性与神经发育研究相关联。3D CNS 类器官与人脑的结构和功能相似，因此已经得到开发和探索。此外，中枢神经系统类器官提供了模仿人脑生理的独特机会，并用作研究正常与病理性大脑或阐明神经系统疾病机制的建模工具。

期望实现的主要技术目标

1、药物安全性与血脑屏障通透性模型：具有较高的预测性能，与已上市药物临床数据具有强相关性。

2、药物筛选模型：基因表达、代谢、各项生化指标的检测以及药物或其他处理实验等接近于体内真实状态。模型稳定可靠，适合于高通量药物筛选。

需求解析

解析单位：“科创中国”专利大数据技术竞争情报专业科技服务团（中国知识产权研究会） 解析时间：2022-12-03

周俊

中国知识产权研究会

项目主管

综合评价

技术需求较为清晰，可根据专利大数据进行全人类重大疾病 3D 类器官药物筛选模型的构建技术的深入分析，根据分析研判得到的技术创新动向信息，由专家与需求方共同研判进一步的技术开发方向与开发方式。

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