溶瘤腺病毒基因治疗生物制剂产品研发及创新技术

单位: 华中科技大学同济医学院附属同济医院

技术领域: 生物医药

近年来,以精准医疗为核心的基因治疗技术高速发展,基因治疗也不再局限于罕见病,在以 肿瘤为代表的巨大临床需求面前,基因治疗也发挥出巨大优势。溶瘤病毒作为基因治疗的排头兵, 凭借兼具安全性和有效性的优点,在实体肿瘤治疗领域,从源头突破了原研药物缺乏的窘境。 溶瘤腺病毒基因治疗生物制剂产品研发及创新技术,针对抗肿瘤药物高毒、无选择性、难以 到达肿瘤局部等难题,坚持探索并不断优化病毒载体,通过对不同区段改造、引入特定基因、插 入肿瘤靶向肽、引入免疫双靶点 / 抗体、衣壳改造、替换稀有亚型等方式,实现了肿瘤特异性复 制、依赖病毒复制的肿瘤特异性目的基因表达、肿瘤特异性旁观者效应、肿瘤定点输送和抗肿瘤 免疫等。 通过开发基因治疗的技术与产品,探索基因治疗安全性及风险性解决方案。成果将直接应用 于国家肿瘤新型诊疗技术的具体实施,不仅能充分带动上下游产业、创造新经济增长点、提供大 量就业岗位,而且作为重点发展的高新技术,将在“十四五”至“十六五”乃至更长一段时间真 正解决我国当前肿瘤治疗过分依赖进口药物、原创产品发展不平衡不充分的“卡脖子”问题,并 实现弯道超车。