科创中国

去铁胺是一种经典的铁螯合剂类药物，广泛应用于铁蓄积性疾病中。但由 于去铁胺极短的半衰期（约 *** 分钟）和不可忽视的毒性极大地限制了其在临 床治疗上的应用。为了克服这些固有缺陷，本项目中将去铁胺共价修饰于八臂 星型聚乙二醇的各个支链末端制成大分子结合物。这种去铁胺-八臂星型聚乙 二醇结合物具有可靠的铁离子螯合能力和良好的注射安全性，可以显著降低去 铁胺的毒性并有效地清除细胞内过量蓄积的铁。除此之外，该结合物可以将去 铁胺的体内循环半衰期延长约 190 倍。

作为一种传统的铁螯合剂，去铁胺在清除体内铁蓄积的治疗中有着不可撼 动的地位。由于其极短的半衰期造成临床用药时需进行长达约 10 小时的皮下 或静脉单剂量给药，这极大增加了患者在接受治疗过程中的痛苦，降低了治疗 的顺应性。

作为一种传统的铁螯合剂，去铁胺在清除体内铁蓄积的治疗中有着不可撼

动的地位。由于其极短的半衰期造成临床用药时需进行长达约 10 小时的皮下

或静脉单剂量给药，这极大增加了患者在接受治疗过程中的痛苦，降低了治疗

的顺应性。因此，改善去铁胺的药动学特性并降低其毒性仍然是一条铁螯合剂

类药物的重要研发方向。本项目中的去铁胺-八臂星型聚乙二醇结合物可以通

过静脉注射的方式进行给药，且具有优秀的长效性和安全性，可以显著降低给

药治疗的时间和频率，极大的增加患者治疗的顺应性、降低痛苦，为患者带来

福音。除此之外，这种大分子结合物还具有易合成的优点，且无需复杂的合成

设备及严苛的反应条件即可合成制备，表现出良好的可生产性。具有广阔的市

场前景。

刘洪卓，女，1979年4月出生，沈阳药科大学无涯创新学院药剂学教授，博士生导师。2002年6月本科毕业于沈阳药科大学日语药学专业；2007年6月博士毕业于沈阳药科大学药剂学专业。2010年8月至2012年1月美国辛辛那提大学药学院博士后。现主要从事诱导免疫耐受合成疫苗、肿瘤疫苗新佐剂、红细胞搭便车递药系统，以及糖尿病伤口敷料等方向的课题研究。主持科研项目包括2项国家自然科学基金项目和多项省、市级项目，参与“十二五”重大新药创制专项课题、“十三五”重大新药创制专项课题2项。在国内外发表SCI论文40余篇，提交10余项专利申请，授权6项，获2015年中国药学会赛诺菲青年生物药物奖，2018年入选辽宁省百千万人才工程百人层次。

目前已完成去铁胺-八臂星型聚乙二醇结合物的合成、体外药效学评价和体内药动学特性等研究。 已申请专利：202010205818.2

技术合作开发