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一种用于RNA递送的转染复合物及其制备方法和应用

成果类型:: 发明专利

发布时间: 2023-10-12 17:10:35

科技成果产业化落地方案
方案提交机构:天津市滨海新区| 宋学姮 | 2023-10-23 11:02:51
本发明属于生物医药技术领域,具体提供了一种用于RNA递送的转染复合物及其制备方法和应用。本发明用于RNA递送的转染复合物包括生物纳米囊泡复合物和目的RNA,生物纳米囊泡复合物通过阳离子聚合物修饰生物纳米囊泡分子形成;生物纳米囊泡复合物和目的RNA共孵育得到转染复合物。本发明提供的这种转染复合物粒径均一,性质稳定,纳米微粒生物相容性好,安全性高,能够简单、高效地用于生物体内RNA递送,能够在超声辐照介导下产生空化效应并将RNA分子靶向递送到细胞内部。转染复合物可以同时递送多种RNA,并可在超声介导下递送到生物体内不同组织器官,还可在体内递送过程中通过超声造影成像实时可视化超声靶向递送RNA过程。
权利要求 1.一种用于RNA递送的转染复合物,包括生物纳米囊泡复合物和目的RNA,其特征在于:所述生物纳米囊泡复合物通过阳离子聚合物修饰生物纳米囊泡分子形成;所述生物纳米囊泡复合物和所述目的RNA共孵育得到所述转染复合物。 2.如权利要求1所述的用于RNA递送的转染复合物,其特征在于:所述阳离子聚合物包括聚乙烯亚胺、聚赖氨酸、含季铵盐类的阳离子聚合物、壳聚糖及其衍生物中的至少一种。 3.如权利要求1所述的用于RNA递送的转染复合物,其特征在于:所述生物纳米囊泡包括从天然含泡微生物中分离的生物纳米囊泡或从基因工程含泡微生物中分离的生物纳米囊泡。 4.如权利要求1所述的用于RNA递送的转染复合物,其特征在于:所述目的RNA包括mRNA、rRNA、tRNA、lncRNA、miRNA、siRNA或circRNA。

RNA疗法指利用具有治疗疾病功能的核酸从根源上调控致病基因表达的疗法。RNA疗法设计制备简便、安全性较高,与基因疗法相比,mRNA的表达由于无插入基因组的风险而较为安全,与以蛋白质为靶点的传统靶向药物相比,RNA疗法具有设计简便、研发周期短、候选靶点丰富等多重技术优势,近年来化学修饰技术以及递送系统的进步,RNA疗法研究早期所面临的在体稳定性、靶向性、免疫原性等问题也得以解决。

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与现有技术相比,本发明具有以下优点和有益效果:

(1)本发明提供的这种用于RNA递送的转染复合物由阳离子聚合物修饰的生物纳泡及RNA片段组成,粒径均一,性质稳定,纳米微粒生物相容性好,安全性高,能够简单、高效地用于生物体内RNA递送,能够在超声辐照介导下产生空化效应并将RNA分子靶向递送到细胞内部。转染复合物可以同时递送多种RNA,并可在超声介导下递送到生物体内不同组织器官,还可在体内递送过程中通过超声造影成像实时可视化超声靶向递送RNA过程。

(2)本发明提供的在体超声可视化RNA递送方法技术简单易行,具有普适性,适合于不同核酸分子量长度,不同核酸序列的RNA递送,在RNA超声靶向递送领域具备广阔的应用前景。

以下将结合附图对本发明做进一步详细说明。

技术合作

以上例举仅仅是对本发明的举例说明,并不构成对本发明的保护范围的限制,凡是与本发明相同或相似的设计均属于本发明的保护范围之内。