科创中国

多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性增殖性疾病，为血液系统第二大常见恶性肿瘤，约占肿瘤总发病率的1%和血液科肿瘤的10%-15%。多发性骨髓瘤多发于中老年人，常见的临床表现为骨质破坏、肾功能不全、贫血、高钙血症等。卡非佐米用于治疗多发性骨髓瘤的蛋白酶体抑制剂药物，为第二代蛋白酶体抑制剂。于 2012 年 7 月获美国 FDA批准上市，于 2015年 11月在欧洲获批上市。与第一代蛋白酶体抑制剂硼替佐米不同，第二代蛋白酶体抑制剂卡非佐米与蛋白酶体的结合不可逆，表现出了更好的选择性及药效。在安全性上，硼替佐米表现出周围神经病变的不良反应，而卡非佐米引起外周神经病变率较低，在临床应用中更具优势。

与传统的治疗手段相比，卡非佐米具有许多独特的优点。首先，它可以选择性地靶向肿瘤细胞，从而减少对正常细胞的影响，降低药物的毒性和副作用。其次，卡非佐米不会影响骨髓干细胞的功能，从而避免了干细胞移植后出现的一些并发症。最重要的是，卡非佐米可以有效抑制骨髓瘤细胞的增殖和进化，从而更好地控制和治疗患者的病情。

与第一代蛋白酶体抑制剂硼替佐米不同，第二代蛋白酶体抑制剂卡非佐米与蛋白酶体的结合不可逆，表现出了更好的选择性及药效。在安全性上，硼替佐米表现出周围神经病变的不良反应，而卡非佐米引起外周神经病变率较低，在临床应用中更具优势。

卡非佐米作为新一代的高度选择性不可逆蛋白酶体阻断药，属于环氧甲酮四肽蛋白酶体抑制剂类似物，主要抑制20S蛋白酶体的糜蛋白酶。它的结构和作用机理不同于二肽硼酸类似物硼替佐米，硼替佐米与蛋白酶体的催化β5亚组可逆性结合，而卡非佐米不可逆共价结合蛋白酶体的催化β5亚组和免疫蛋白酶体β5i(LMP7)亚组，相比于硼替佐米具有更好的效力和耐药性。 业界预计其可能会取代硼替佐米，市场前景看好。作为一种比泰索米更为有效的药物，卡非佐米正在展现出极大的治疗潜力。卡非佐米的疗效好，且又是一种口服药物，其未来的市场潜力不容小觑。

沈阳药科大学荟萃了众多的专家学者，教职工1156人，其中教师668人，正高级职称148人（教授143人），副高级职称240人（副教授230人）。现有中国工程院院士1人，“万人计划”科技创新领军人才1人，“长江学者”特聘教授1人，“百千万人才工程”国家级人选4人，国家级教学名师 1人，全国模范教师1人，全国教材建设先进个人1人，教育部新世纪优秀人才支持计划入选者1人，国务院学位委员会药学学科评议组成员 2人，全国药学专业学位教指委委员1人，国家有突出贡献的中青年专家1人，中科院“百人”1人，霍英东青年教师基金获得者1人，国务院特殊津贴获得者15人，教育部首届青年教师奖1人，全国优秀科技工作者2人，教育部创新团队1个。

目前卡非佐米注射品种尚无本土药企获批生产销售，除泰格医药、Onyx申请进口外，国内药企齐鲁制药、上海创诺制药/江苏诚康药业、江苏豪森药业也递交了注射用卡非佐米的上市申请。

随着我国人口老龄化日益加剧及诊断技术的提高，多发性骨髓瘤发病率逐年上升并呈年轻化趋势。世界卫生组织GLOBOCAN 2020数据显示，多发性骨髓瘤在我国仅2020年即新增21116例病例和16182例死亡病例，5年患病人数为51352例，5年患病率为3.55人/10万。据Datamonitor Healthcare预测，国内多发性骨髓瘤单病种主流药物至2024年估计市场规模将达到人民币186亿。

技术转让。