科创中国

基础平台支持创新管线推出的可持续性：基因诊断平台和基因治疗平台相互促进。基因诊断平台具有第三方临检实验室资质，为遗传眼病患者提供准确、可靠的致病基因诊断。基因治疗平台包括：药物研发&评价、AAV研发&生产、药物临床试验。其中药物研发%评价基于中国遗传眼病患者的突变频谱，结合基因发病机制，分别设计基因替代或编辑治疗药物研发，从患者需求、数量、技术匹配性等多维度进行靶点成药评估；AAV研发&生产基于致病基因和发病机制，建立相应载体递送方案，从靶向性、安全性、递送效率、可规模生产等多个维度进行载体优化、评估和应用决策；药物临床试验开展疾病自然病史研究，作为未来基因治疗临床试验的对照组，为药物上市提供支持。

专注的行业定位：遗传性眼病患者数量众多，目前无任何有效治疗方法，因为其基因治疗可操作性强，风险相对可控，国际范围内是基因治疗的风向标。刚性需求巨大且目前未被满足。基于患者的闭环架构：诊断平台积累患者数据，药物研发基于该数据库，进行自主IP布局，推进IP国际化。同时具备基因替代和基因编辑药物研发平台，拥有药物全生命周期开发的能力和经验，双技术互成犄角发挥协同优势。 从发现到产业化的顶尖团队：创始团队致力于眼科遗传病临床和基础研究20年+，核心成员具备扎实的基础研究和新药开发经验，并具有15年GMP级AAV病毒研发生产经验，具备基因治疗药物研发天然高壁垒。 提前入局的先发优势：本团队专注于眼科基因治疗药物研发10年+，完成一系列基础研究和动物实验，ZVS101e项目已经启动IIT临床试验，技术积累雄厚，先发优势明显。

视网膜色素变性-流行率驱动的非竞争性机会，有无的突破：当前无有效治疗手段，非竞争性机会，非重复性给药：1次治疗，终身受益，非个性化成药：1次生产，万人规模，多样化靶点：200+单基因遗传，N*200+致病位点，大数据很关键，巨大市场潜力：RP基因治疗具有千亿级的存量市场，百亿级的年新增市场。双亿市场：千亿存量/百亿新增蓝海市场迎来爆发拐点，u基因疗法预计到2024年达到168亿美元，针对中因科技5款药物所对应的患者人群数为17.6万人，u针对中因科技5款药物所对应的除中国市场外的全球患者人数为81.1万。

杨丽萍：创始人，M.D.,Ph.D.北医三院研究员，博士生导师，从事遗传性眼病临床和基础研究20余年，主持基金10余项，包括国家自然科学基金项目4项，发表SCI文章30余篇。钟显成：联合创始人，董事长兼CEO，M.S.E. 北京航空航天大学硕士，中因科技联合创始人及首席执行官，丰富的多领域管理经验。王立坤：联合创始人 ，Ph.D.清华大学博士，现任北京大学系统生物医学研究所，助理研究员，北京大学医学部生物信息分析专家，从事生物信息分析领域相关研究10余年。

中关村前沿科技与产业服务联盟会员单位；

2020 中关村国际前沿科技创新大赛生物药领域TOP10；

2021中国生物医药企业最具创新力50强；

2022年第十一届中国创新创业大赛生物医药北京赛区冠军；

2022年第十一届中国创新创业大赛生物医药全国赛优秀企业奖。

计划融资5000万人民币。资金主要用于技术的研发、团队的建设、市场的运营、实验的成本等支出。