科创中国

本项目涉及提高RNA分子的胞内翻译效率和稳定性的方法，能应用于制备mRNA药物，具有较强的创新性与重要的学术和应用价值。mRNA细胞特异性表达调控技术。项目团队通过设计和组合mRNA序列元件，可实现mRNA在靶器官特定细胞类型中以期望的方式表达和降解，例如使用miRNA-122元件防止基因在肝实质细胞中积累和过度表达。

项目团队搭建了LNP小规模制备平台，可稳定获得高质量的mRNA-LNP，并且体系灵活性强，可根据需要进行仪器改装和试剂调整，获得不同粒径等参数的LNP，非常适合实现快速、低成本的LNP制剂的优化。

项目团队建成了从mRNA药物注射到药效与安全性监控的完整的小动物实验系统。利用荧光蛋白和小动物活体成像设备，可进行实时mRNA表达时空监测，以及针对特定疾病模型的疗效进行测试。利用全自动生化分析仪，可进行小鼠肝肾功能生化指标分析。

生辉,男,主任医师,1986年毕业于白求恩医科大学医疗专业,中国共产党党员,东辽县民盟盟员,东辽县政协委员,现任东辽县医院外科主任,外科(神经外科)主任医师,东辽县学科带头人。课题组组长，成果持有人

研究结果表明，这种新方法对于监测 mRNA 进入细胞的过程，监测和影响其在细胞水平的传播以及信息转录的效率非常有效。

利用荧光蛋白和小动物活体成像设备，可进行实时mRNA表达时空监测，以及针对特定疾病模型的疗效进行测试。