科创中国

本项目以 B16-Ova 黑色素瘤小鼠为临床前动物模型，建立一套 T 细胞基因改造肿瘤免疫治疗的方案，为CRISPR 基因编辑技术在肿瘤等人类重大疾病治疗中的应用提供参考和借鉴。以重组腺病毒为运载系统，利用我们自主研发的“All-in-one” CRISPR 重组腺病毒，将Cas9 和靶向Ctla-4、PD1 基因的gRNA 表达元件高效转导到体外扩增培养的小鼠T 细胞中，经过编辑后将T 细胞转输到B16-Ova 黑色素瘤荷瘤鼠中，观测肿瘤生长，检测T 细胞基因改造对肿瘤免疫治疗的影响。

本项目以 B16-Ova 黑色素瘤小鼠为临床前动物模型，建立一套 T 细胞基因改造肿瘤免疫治疗的方案，为CRISPR 基因编辑技术在肿瘤等人类重大疾病治疗中的应用提供参考和借鉴。新型T细胞的发现，可使医疗工作者对黑色素瘤患者的免疫治疗更有针对性。预测模型的建立可使医疗工作者对患者的治疗效果进行预估，避免贻误病情以及造成不必要的医疗资源浪费。

CRISPR/Cas9 基因编辑技术简便、高效，自2013 年首次成功应用于哺乳动物细胞，科学家们表示CRISPR 基因编辑技术可用于多种疾病的治疗，尤其是那些最具破坏性、无法或很少得到有效治疗的遗传性疾病和癌症等。然而，该技术在临床应用工艺规程指导等方面存在迫切的规范制定需求。 

周北雁 康涅狄格大学教授 周北雁教授及其课题组成员李川博士、曲丽丽博士、Alyssa Matz

本研究的后续研究包括BTN3A3 高表达的分子机制研究、BTN3A3 单克隆抗体的筛选与制备，BTN3A3 肿瘤治疗的临床研究等，最终将促成BTN3A3 肿瘤免疫治疗的临床应用。因此，本研究具有较强的原创性，具有良好的经济效益和社会效益。

1. 向他人转让该科技成果。

2. 许可他人使用该科技成果。

3. 以该以该科技成果作价投资，折算股份或者出资比例。

4. 科技成果作为合作条件，与他人共同实施转化。

5. 其他协商确定的方式。