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使用基因组编辑技术CRISPR-Cas9诱导CCR5Δ32缺失的方法

成果类型:: 发明专利,新技术

发布时间: 2022-10-10 17:27:16

科技成果产业化落地方案
方案提交机构:“科创中国”南开大学专业科技服务团| 周达 | 2022-11-12 23:01:55
本发明涉及一种新的基因组编辑技术CRISPR-Cas9 成功诱导细胞趋化因子受体CCR5 基因突变成CCR5Δ32缺失型基因的方法。CCR5是艾滋病毒(HIV) 入侵人宿主细胞重要的辅助受体。CCR5Δ32 缺失为CCR5 编码区发生32 个碱基的缺失,导致第185 位氨基酸后的序列发生改变,并且提前终止。CCR5Δ32 双等位基因纯合子缺失对艾滋病毒(HIV) 感染具有天然抗性,不感染CCR5嗜性的艾滋病毒。本发明可以使对艾滋病毒敏感的细胞变为抗性的细胞,可以用于药物研发。
当前的抗艾滋病毒药物无法治愈艾滋病人,只能终身服药。世界唯一治愈的艾滋病病人是“柏林病人”,因为进行了CCR5Δ32纯合子的骨髓移植而治愈。因此,针对于 CCR5Δ32缺失的药物,有望最终治愈艾滋病人。

该方法效率高,使用广泛,有望应用于抗艾滋病药物的开发和研制。已经获得美国专利,产业化前景广阔,全球有3800多万艾滋病感染者,该技术与现有的抗艾滋病药物完全不同,针对于全球的艾滋病人,市场至少上亿元。

南开大学是国内学科门类齐全的综合性、研究型大学之一,在长期办学过程中,形成了文理并重、基础宽厚、突出应用与创新的办学特色。学校有专业学院27个,学科门类覆盖文、史、哲、经、管、法、理、工、农、医、教、艺等。有国家“双一流”建设学科6个,一级学科国家重点学科6个(覆盖35个二级学科),二级学科国家重点学科9个,一级学科天津市重点学科32个。在第四轮全国学科评估中,14个学科进入前10%,其中5个学科进入前5%;在全球学科评价体系中,前1%学科15个,化学和材料科学进入前1‰。

使用CRISPR-Cas9技术对细胞进行基因编辑,得到的20号细胞克隆为CCR5△32纯合子缺失。使野生型变为CCR5△32纯合子缺失成功。投资需要设立厂房,通过药监部门批准。

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