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在干细胞研究中，如何在体外高效、安全地通过重编程技术诱导获得病人特异的iPS细胞或功能性干细胞，是干细胞研究领域的一大重点。基因治疗结合干细胞是彻底治疗很多遗传性疾病的有效方法。如何采用同源重组法高效地对致病基因进行精准修复，并对修复后的细胞进行基因组变化评估，是基因修复应用于临床的核心内容。该项目围绕干细胞、基因编辑技术、基因组学技术等生命科学前沿展开研究，高效率获得病人特异性的功能干细胞，并进行了致病基因的精准修复，获得了多项创新性成果，包括：将人成体细胞高效安全地诱导重编程为iPS细胞；在体外将iPS细胞高效地诱导分化为神经干细胞和造血干细胞；在体外将体细胞直接、高效、安全地转分化为神经干细胞；对病人特异性的干细胞中的致病基因进行了高效精准的修复，并对修复前后的细胞进行了基因组变化的评估。项目立项新颖，具有原创性。项目在Nature Methods, FASEB J, JBC, PLoS ONE等SCI杂志上发表论文5篇，论文总被引用152次，他引133次，单篇最高他引48次，获中国发明专利授权2项。成果中，转分化获得无病毒整合的神经干细胞这一代表性成果，被列入中科院对社会发布的2012年重大科技成果产出之一，同时也被Nature杂志配发文章专门点评。项目建立的干细胞获取技术、致病基因精准修复方法、以及基因组评估平台，对干细胞临床转化应用的有效性和安全性评估具有重要意义。