科创中国

生物与新医药技术

是一种治疗和疫苗核糖核酸平台，来源于工程化的正链核糖核酸病毒基因组。比非扩增的传统mRNA结构更复杂，长约9~12kb，它们除了具有mRNA的基本元素（帽子结构，5’UTR，3’UTR和可变长度的poly（A）尾），在5’末端还具有一个大的开放阅读框编码四个非结构蛋白（nsP1-4）、一个亚基因组启动子和目标序列编码区。具有在宿主细胞内自我复制的能力，增加靶蛋白，这一特性使其成为疫苗开发和基因治疗等领域十分有前途的工具。

自主构建苯丙氨酸羟化酶自复制mRNA的LNP递送体系和工艺流程，开发mRNA蛋白药物满足遗传病苯丙酮尿症的基因治疗的临床需求。

暨南大学基础医学院教授、博士生导师，广东省小核酸药物开发工程技术研究中心主任。获得2022年度教育部高等学校科学研究优秀成果奖（科学技术）技术发明二等奖（排名第1）, 获得广东省科学技术奖技术发明三等奖2项 （2016，2010，排名第1）。近年主持国家自然科学基金面上项目、广东省和广州市重大项目。以通讯作者在Mol Ther-Nucleic Acids、Int J Biol Sci 、Clin Transl Med、Clin Cancer Res发表相关科研论文20余篇. 以第一发明人获得国家发明专专利授权12项，主编学术专著《小核酸药物开发技术》（2011）