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构建自复制苯丙氨酸羟化酶的mRNA-LNP递送体系及开发苯丙酮尿症基因治疗新药

发布时间: 2024-11-07

来源: 科技服务团

基本信息

合作方式： 技术转让
成果类型： 发明专利,实用新型专利
行业领域：
生物与新医药技术
成果介绍
是一种治疗和疫苗核糖核酸平台，来源于工程化的正链核糖核酸病毒基因组。比非扩增的传统mRNA结构更复杂，长约9~12kb，它们除了具有mRNA的基本元素（帽子结构，5’UTR，3’UTR和可变长度的poly（A）尾），在5’末端还具有一个大的开放阅读框编码四个非结构蛋白（nsP1-4）、一个亚基因组启动子和目标序列编码区。具有在宿主细胞内自我复制的能力，增加靶蛋白，这一特性使其成为疫苗开发和基因治疗等领域十分有前途的工具。
成果亮点
自主构建苯丙氨酸羟化酶自复制mRNA的LNP递送体系和工艺流程，开发mRNA蛋白药物满足遗传病苯丙酮尿症的基因治疗的临床需求。
团队介绍
安镝声RNA团队依托广东省小核酸药物开发工程技术研究中心骨干成员由暨南大学医学院、药学院、管理学院的教授、研究生和海内外校友组成。团队致力于反义核酸（ASO）、siRNA、miRNA、小RNA激活（saRNA）、自复制mRNA药物和RNA编辑方面的应用开发和产业化推进。
成果资料