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盐酸沙丙蝶呤（Sapropterin dihydrochloride），商品名为 Kuvan（科 望），又称四氢生物蝶呤（BH4），以二盐酸盐形式作为口服药，即盐酸沙丙 蝶呤片，由 BioMarin(百傲万里)公司生产，治疗由苯丙酮尿症(PKU)或四氢生 物蝶呤(BH4)缺乏症引发的高苯丙氨酸血症(HPA)。Kuvan 是首个也是唯一一个 与饮食调整相结合的药物，用于降低苯丙酮尿症(PKU)患者血液和大脑中的苯 丙氨酸浓度，以防止 PKU 的破坏性影响。Kuvan 适用于所有年龄段的四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症患者，以及对 Kuvan 有响应且年龄大于 4 岁的 PKU 患者。盐酸沙丙蝶呤片为天然四氢生物蝶呤(BH4)经人工合成得到的二盐酸盐。BH4 是苯丙氨酸羟化酶(PAH)的辅因子, PAH 通过氧化反应将苯丙氨酸(Phe)羟基化形成酪氨酸。苯丙酮尿症(PKU)患者 PAH 的活性缺乏或不足,用 BH4 治疗能激活剩余的 PAH 酶, 改善正常的 Phe 氧化代谢，降低 Phe 水平。

2007 年 12 月，Kuvan 以孤儿药的身份被 FDA 批准上市。2008 年 12 月， Kuvan 获得欧盟 EMA 快速批准上市。2011 年 03 月，SFDA（NMPA）批准 Kuvan（科望）在中国上市。insight 数据库检索显示，目前只有百傲万里、默克和鲁南制药三家申报。

孙铁民教授1981年于沈阳药科大学毕业，同年考入沈阳药科大学药物化学专业硕士研究生，师从于沈建民教授，于1984年获理学硕士并留校任教，从事药物化学的教学和科研工作。先后主持国家“八五”攻关、国家医药局局控项目和国家医药局青年新药基金的研究项目。

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