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LHON罕见病基因治疗药物的研究开发

发布时间: 2023-11-20

来源: 科技服务团

基本信息

合作方式： 合作开发
成果类型： 新技术
行业领域：
生物与新医药技术
成果介绍
自主研发的LHON罕见病基因递送载体及其制剂，具有明显的治疗效果。 适 应 症：线粒体基因突变引起的LHON罕见病 剂 型：注射剂 本项目开发的非病毒载体可克服现有的病毒载体的免疫原性高、安全性低等问题，无需入核，直接靶向线粒体调控线粒体的基因。治疗方式独特，具有临床治疗优势。 唯一对症治疗LHON罕见病的艾地苯醌销售额1亿美元，因此LHON罕见病治疗药物市场潜力巨大，预计未来5年市值达50亿美元。该产品展现出独特治疗罕见病优势，填补临床治疗罕见病空白。
成果亮点
本项目开发的非病毒载体可克服现有的病毒载体的免疫原性高、安全性低等问题，无需入核，直接靶向线粒体调控线粒体的基因。治疗方式独特，具有临床治疗优势。
团队介绍
中国药科大学姜虎林教授团队，主要从事小分子药物和生物药物的智能药物递送系统研发及成药性研究，突破各种递送屏障，提高药效、降低毒副作用，并阐明递送机理。 (1) 组织纤维化治疗药物研发 (2) 基因治疗药物研发 (3) 智能/多功能纳米制剂技术研发 姜虎林为江苏省高校优秀科技创新团队带头人，入选江苏省333高层次人才培养工程，江苏省杰出青年科学基金获得者，江苏省六大人才高峰高层次人才，江苏省特聘教授。
成果资料
产业化落地方案
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