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生物与新医药技术

本发明公开了一种靶向星形胶质细胞的重组腺相关病毒及其应用，所述重组腺相关病毒的骨架为pAAV2/11，由腺相关病毒核心质粒、重组腺相关病毒包装质粒和腺病毒元件辅助质粒共转染包装细胞系获得，所述重组腺相关病毒核心质粒包含两端反向末端重复序列ITR、GfaABC1D启动子、外源基因、转录调节元件WPRE和转录终止序列SV40polyA，所述重组腺相关病毒包装质粒包括2型腺相关病毒的Rep基因和11型腺相关病毒的Cap基因。本发明首次将pAAV2/11作为基因转移载体实现星形胶质细胞的特异性靶向，为神经科学研究、疾病模型建立和基因治疗等提供了更好的工具和技术支撑，具有广泛的应用价值和市场前景。

1.一种重组腺相关病毒核心质粒，其特征在于，所述重组腺相关病毒核心质粒包含两端反向末端重复序列ITR、GfaABC1D启动子、外源基因、转录调节元件WPRE和转录终止序列SV40 polyA。 2.根据权利要求1所述的重组腺相关病毒核心质粒，其特征在于，所述外源基因包括报告基因； 优选地，所述报告基因为EGFP。 3.根据权利要求1所述的重组腺相关病毒核心质粒，其特征在于，所述重组腺相关病毒核心质粒的核苷酸序列如SEQ ID NO：3所示。 4.一种重组腺相关病毒载体系统，其特征在于，包括权利要求1所述的腺相关病毒核心质粒、重组腺相关病毒包装质粒和腺病毒元件辅助质粒。 5.根据权利要求4所述的重组腺相关病毒载体系统，其特征在于，所述重组腺相关病毒包装质粒包括2型腺相关病毒的Rep基因和11型腺相关病毒的Cap基因； 优选地，所述重组腺相关病毒包装质粒以pAAV-RC2/1为骨架； 优选地，所述腺病毒元件辅助质粒为pAd-Helper。

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