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胶质瘤亦称神经胶质瘤，是源于神经胶质细胞的肿瘤，约占所有颅内肿瘤的60%，具有发病率高、复发率高、死亡率高和治愈率低等“三高一低”的特点，是全身肿瘤中治疗难度最高和预后最差的肿瘤之一。化疗是神经胶质瘤治疗的有效手段之一，但由于血脑屏障(BBB)的特殊结构，一般化疗药物难于或不能透过血脑屏障。替莫唑胺（Temozolomide ）是目前临床一线唯一的神经胶质瘤化疗药物，但存在着骨髓抑制、遗传毒性和生殖毒性等副作用，影响其长期使用。因此，易于通过血脑屏障、安全有效的神经胶质瘤治疗新药将具有重要的社会和经济效益。IMM-H011是从天然来源的先导物CAT出发，经成药性评价遴选出的新结构1类抗神经胶质瘤候选药物。

***与替莫唑胺的作用机制完全不同，为全新作用机制的抗神经胶质瘤新药，其抗神经胶质瘤作用与其母体药物PF403抑制Hedgehog 信号转导通路有关。 ***为我国原创新药，克服了替莫唑胺毒副作用的不足，对天然和获得性替莫唑胺耐药的神经胶质瘤也具有特殊疗效。

中国医学科学院药物研究所成立于1958年8月，以寻找和研究严重危害人民健康的重大疾病防治药物为主要方向，坚持以创新药物为重点，以天然产物为特色，推进产学研一体化进程。药物所学科齐全，下设合成药物化学、天然药物化学、药理学、药物分析、生物合成、药物筛选、药物晶型、药物制剂、药物代谢、新药开发、安全评价等研究科室，具有很强的药物研发能力。近年来着重依靠平台建设，推动夯实自身实力，现建有天然药物活性物质与功能国家重点实验室，国家药物及代谢产物分析研究中心、国家新药开发工程技术研究中心、重大新药创制科技重大专项药物创新综合性平台、科技部创新人才培养示范基地，7个省部级重点实验室，5个院校级重点实验室/中心，同时拥有6家所属企业，构建了完整的产学研用生态循环体系。药物所重视人才培养，现有职工500余名，其中40%具有高级职称，先后拥有六名两院院士，以及130余名国家各级专家及人才称号获得者。 建所六十年来，药物所已研制上市新药百余种, 获新药证书及药品注册批件132项，其中以人工麝香、高三尖杉酯碱、联苯双酯、双环醇、丁苯酞、金水宝、艾瑞昔布、丹参多酚酸、桑枝总生物碱等为代表的原创新药22项。

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