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生物与新医药技术,化学药

盐酸沙丙蝶呤（Sapropterin dihydrochloride），商品名为 Kuvan（科望），又称四氢生物蝶呤（BH4），以二盐酸盐形式作为口服药，即盐酸沙丙蝶呤片，由 BioMarin(百傲万里)公司生产，治疗由苯丙酮尿症(PKU)或四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症引发的高苯丙氨酸血症(HPA)。Kuvan是首个也是唯一一个与饮食调整相结合的药物，用于降低苯丙酮尿症(PKU)患者血液和大脑中的苯丙氨酸浓度，以防止 PKU的破坏性影响。Kuvan适用于所有年龄段的四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症患者，以及对 Kuvan有响应且年龄大于 4岁的 PKU患者。盐酸沙丙蝶呤片为天然四氢生物蝶呤(BH4)经人工合成得到的二盐酸盐。BH4 是苯丙氨酸羟化酶(PAH)的辅因子, PAH通过氧化反应将苯丙氨酸(Phe)羟基化形成酪氨酸。苯丙酮尿症(PKU)患者 PAH的活性缺乏或不足,用 BH4治疗能激活剩余的 PAH酶, 改善正常的 Phe氧化代谢，降低 Phe水平。

Kuvan是首个也是唯一一个与饮食调整相结合的药物，用于降低苯丙酮尿症(PKU)患者血液和大脑中的苯丙氨酸浓度，以防止 PKU的破坏性影响。Kuvan适用于所有年龄段的四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症患者，以及对 Kuvan有响应且年龄大于 4岁的 PKU患者。

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