科创中国

生物与新医药技术,生物产业

目前慢性肾病缺乏特效药物，且治疗方法有限。慢性肾病分为多种，如局灶节段性肾小球硬化（FSGS）、糖尿病肾病、难治性微小病变型肾病（TR-MCD）等，这些肾病是由于损伤或失去足细胞这种肾小球滤过的关键细胞，从而导致蛋白尿产生和肾衰竭。项目负责人在2017年发现干预足细胞损伤的新靶点TRPC5，干预后能有效降低足细胞损伤，从而阻止早期肾病进程发生，相关成果发表在世界顶尖杂志Science上。我们团队基于此靶点开发了创新药物，搭建肾病药物开发平台，为肾病患者造福。

1. 肾病市场庞大：各种慢性肾病如果没有得到有效控制，最终可能失去肾脏功能，需要靠透析或肾移植存活。然而，这样的治疗手段虽然能显著延长肾衰患者的生命，但就个体生存质量而言，显然不能满足患者的医疗需求。目前慢性肾病缺乏特效药物，且治疗方法有限，靶点药和外泌体疗法的出现提供了极大的可能性。 2. 专业研发团队与成熟的平台：团队集AI药物筛选、临床前、临床为一体，构建高效筛选平台，可围绕不同靶点筛选肾病药物。 3. 更高效、更安全：显著降低蛋白尿，保护足细胞免受损伤，对多个足细胞病如FSGS、DN具有潜在治疗效果，动物实验治疗效果显著；从天然植物中提取，安全性高。竞品药物GFB-887已推临床II期 4. 新靶点、外泌体药物：以可靠的基础研究数据作为支撑，持续开发靶点创新药物。在团队现有的研究结果中，外泌体已被证实具有肾病治疗的潜在作用，未来或将是药物开发的重点领域。 5. 唯一性：专科特效药，临床上无获批靶点药，填补早中期慢性肾病患者的治疗空白

团队由多领域专家组成，合作基础牢固，实现药理-临床-商务一体化。 周一鸣 教授，联合创始人首席科学家，中山大学第二附属医院教授，中组部青年千人哈佛医学院/BWH附属医院博后、讲师长期研究干细胞分化为类肾体及肾脏细胞在临床上的应用在哈佛实验室发现TRPC5蛋白靶点在肾病的发生和发展中起着重要作用，并筛出针对性靶向药，进入临床试验I期哈佛医学院心-肾杰出研究奖、HMS-CSSA涌金杰出研究奖国内唯一能做干细胞定向分化为足细胞、肾小管上皮细胞的专家。 邱江教授，联合创始人首席执行官，中山大学附属第一医院器官移植科主任医师，多伦多大学、美国科罗拉多大学医院器官移植中心访问学者主刀完成各类肾移植手术约1000例。