视网膜色素变性（RP）基因治疗项目

发布时间: 2023-04-26

来源: 科技服务团

基本信息

合作方式：股权融资

成果类型：发明专利,实用新型专利,软件著作权,商标权

行业领域：

生物与新医药技术

成果介绍

基础平台支持创新管线推出的可持续性：基因诊断平台和基因治疗平台相互促进。基因诊断平台具有第三方临检实验室资质，为遗传眼病患者提供准确、可靠的致病基因诊断。基因治疗平台包括：药物研发&评价、AAV研发&生产、药物临床试验。其中药物研发%评价基于中国遗传眼病患者的突变频谱，结合基因发病机制，分别设计基因替代或编辑治疗药物研发，从患者需求、数量、技术匹配性等多维度进行靶点成药评估；AAV研发&生产基于致病基因和发病机制，建立相应载体递送方案，从靶向性、安全性、递送效率、可规模生产等多个维度进行载体优化、评估和应用决策；药物临床试验开展疾病自然病史研究，作为未来基因治疗临床试验的对照组，为药物上市提供支持。

成果亮点

专注的行业定位：遗传性眼病患者数量众多，目前无任何有效治疗方法，因为其基因治疗可操作性强，风险相对可控，国际范围内是基因治疗的风向标。刚性需求巨大且目前未被满足。基于患者的闭环架构：诊断平台积累患者数据，药物研发基于该数据库，进行自主IP布局，推进IP国际化。同时具备基因替代和基因编辑药物研发平台，拥有药物全生命周期开发的能力和经验，双技术互成犄角发挥协同优势。  从发现到产业化的顶尖团队：创始团队致力于眼科遗传病临床和基础研究20年+，核心成员具备扎实的基础研究和新药开发经验，并具有15年GMP级AAV病毒研发生产经验，具备基因治疗药物研发天然高壁垒。  提前入局的先发优势：本团队专注于眼科基因治疗药物研发10年+，完成一系列基础研究和动物实验，ZVS101e项目已经启动IIT临床试验，技术积累雄厚，先发优势明显。

团队介绍

杨丽萍：创始人，***.,***.北医三院研究员，博士生导师，从事遗传性眼病临床和基础研究20余年，主持基金10余项，包括国家自然科学基金项目4项，发表SCI文章30余篇。钟显成：联合创始人，董事长兼CEO，***. 北京航空航天大学硕士，中因科技联合创始人及首席执行官，丰富的多领域管理经验。王立坤：联合创始人，***.清华大学博士，现任北京大学系统生物医学研究所，助理研究员，北京大学医学部生物信息分析专家，从事生物信息分析领域相关研究10余年。

成果资料

产业化落地方案

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成果综合评价报告

评价单位：“科创中国”创业投资专业科技服务团 (北京创业投资协会) 评价时间：2023-09-01

徐彤

中科光荣创业投资公司

执行合伙人

综合评价

创始团队在遗传性眼病临床和基础研究领域具有二十余年学术积累，对疾病的临床诊断和自然病史进行了大量研究，为临床试验方案设计和疗效评价等奠定基础。该团队的ZVS101e临床试验是中国遗传性视网膜变性领域第一个临床试验，世界范围内BCD第一个临床试验，发展空间巨大。

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