科创中国

生物与新医药技术,生物产业,科学研究和技术服务业,卫生和社会工作

1）诊断型RNA药的新型分子架构设计，具备：1.灵活的RNA靶向（可根据靶点的选取）；2.接头(LINKER)的长度、柔性； 3.可变的核素区（根据具体的临床需要变换核素）。 2）特异靶点发现和积累。前期成果展示靶点涉及癌症，衰老等方向。 3）自主RNA药物的设计、合成技术，以及和美国IONIS公司RNA药物合作经验。

1）医用诊断从细胞级到分子级治疗的跨越。目前最新的前列腺癌诊断型核药是靶向细胞表面的特异性蛋白PMSA从而实现区别正常细胞和前列腺癌细胞的功能，即细胞级别的识别。但分子型诊断是针对肿瘤中特异表达的RNA，突变的DNA，SNP等靶点，从而实现即可区分肿瘤细胞和正常细胞，又能区分正常分子和突变分子。2）新药开发一直都是医药产业的核心竞争力。新药架构是新药开发中的核心竞争力，是可以衍生出多种新药单体的思路型创新。本项目Y药物设计成型，主要创新点有三：1.灵活的RNA靶向（可根据靶点的选取）；2.接头(LINKER)的柔性和适应性；3.可变的核素区（根据具体的临床需要变换核素）。综上所述，此架构改变RNA靶向也可用于其他肿瘤疾病或遗传病，此架构作为骨架在未来可形成诊断型RNA药物设计的辐射效应。 已申请相关专利3项，在NATURE MEDICINE, EMBO JOURNAL等杂志发表相关SCI论文6篇。

赵瑜： 中国医学科学院放射医学研究所研究员，生物化学与分子生物学博士生导师。曾任职美国Mayo Clinic助理教授，致力于肿瘤表观遗传的研究和RNA类药物分子研发。以第一作者、通讯作者在Nature Medicine、Molecular Cancer、Cancer Research等发表学术论文25篇（其中第一作者8篇，通讯3篇），近五年检索引用>1000次，h指数20和i10指数22。发表学术专著一项，申请美国专利一项。