科创中国

生物与新医药技术

针对目前世界上尚无有效治疗药物的黄斑病变和色素变性致盲疾病，江苏艾尔康生物医药科技有限公司研发了细胞创新型药物--“人源视网膜色素上皮细胞（RPE）注射液”，于2018年获得中国食品药品检定研究院技术检测报告，目前已完成临床前研究工作，包括新药的药代、毒理安全性、和药效学的非临床研究报告。并与众多知名医院合作开展了研究者发起的临床研究合作，成果喜人：研究初步显示，RPE产品不仅在治疗AMD患者上有比较好的安全性和有效性，在治疗遗传性视网膜色素变性患者上也有巨大治疗潜力。

⑴ 药物产品的先进性：人源视网膜色素上皮细胞作为细胞治疗药物，未在国内外上市销售，具备国际先进性；干性黄斑病变（AMD）在世界范围内没有有效的治疗手段，RPE细胞替代治疗是目前最有希望突破方向，具有科学上的先进性。 ⑵ 产品制备的创新性：本项目产品在制备过程中优化了人源视网膜色素上皮细胞的细胞库技术、规模化扩增技术、无血清培养技术、超低温保藏技术等，已申报了多个国家发明专利，对比现有技术，具备新颖性和创新性。 ⑶ 细胞内在创新性：胚胎干细胞（ESC）或者诱导多能干细胞（iPS）分化为RPE的方案，细胞分化的程度均一性很难控制，且涉及多能干细胞的复杂的安全性问题。本单位产品的方案，细胞分化程度均一，细胞纯度高，细胞安全性高，工艺直接、稳定，具备产业化先进性。 ⑷ 药效学创新性：干性AMD尚无药可医，联合国内专业机构建立干性AMD药效学模型，是干性AMD新药研发过程的创举，填补国内空白。

项目核心人员范国平教授。范教授系美国加州大学洛杉矶分校（UCLA）人类遗传学系终身教授，UCLA脑研究所和Broad干细胞研究中心的核心成员，国际华人干细胞基金会现任主席。1986年获得南京大学生物化学学士，1995年获美国凯斯西储大学神经科学博士，至2001年在麻省理工学院做博士后。2001年起受聘于UCLA，有30多年的干细胞技术研发的经历，在国际学术研究领域具有很高的声誉和地位。范教授研究重点是干细胞的调控和分化，早期胚胎发育机制，人类疾病的遗传和表观遗传机理和动物模型研究。实验室在世界上首创研究DNA甲基化在大脑发育、功能和疾病的作用机制。团队在干细胞的研究领域同样取得了许多突破性成果，建立了多能干细胞的衍生、分化关键技术。近年来专注眼科干细胞的研发和临床转化，研发了角膜内皮细胞和视网膜色素上皮细胞（RPE）体外扩增和分化技术，并运用RPE细胞探索治疗AMD和斯塔加特氏等眼科致盲性疾病。范教授的研究成果已发表在世界最高水平杂志包括Nature, Science, Cell等国际刊物，论文引用数>17000次。2007年起任美国国立卫生研究院研究基金评审专家，美国马里兰州及康奈迪