科创中国

生物与新医药技术

阿尔兹海默症（AD）是最受关注的神经退行性疾病。2019年全球痴呆症患者高达5000万，到2050年这一人数可能增加至***亿。同时据估计，到2030年，AD导致的经济负担将达到25亿美元，而到了2050年，这一数字将达到91亿美元。然而AD药物的研发之路却是布满荆棘，在过去的20年里，有百余款潜在新药落入天坑，FDA有18年的时间没有批准任何AD新药上市。6月7日，美国FDA加速审批渤健（Biogen）单抗药物Aducanumab（商品名：Aduhelm）上市，用于治疗AD。这是全球首个获批可以修正AD发生过程的药物，延缓疾病进展。这是人类在抗击AD的斗争中取得的重要一步—如果最终成功，它将造福数千万AD患者。Aducanumab靶向淀粉样蛋白（Aβ）靶点，属于抗-Aβ疗法。淀粉样蛋白斑块是AD患者大脑的标志性特征之一。抑制Aβ纤维化并减少斑块成为预防和治疗AD的重要方法。 抗-Aβ疗法的关键在于分子识别，即抑制剂对Aβ单体的特异性强键合，进而抑制Aβ纤维化及清除淀粉样斑块，延缓疾病进展。这仍然是一个巨大的科学挑战。基于此，该科研团队发展了超分子杂多价识别的策略。杂多价共组装体CA

由于AD标志物Aβ多肽的分子量大、结构复杂、位点具有多重性和多样性，对其实现选择性识别是非常有挑战性的。科研团队根据Aβ多肽的氨基酸序列，将能够络合不同氨基酸残基的大环两亲分子共组装形成纳米粒子，通过杂多价识别作用实现了对Aβ多肽的选择性强键合，解决了这一根本性科学问题。组装体具有自适应性，有助于更好地匹配目标蛋白/多肽的位点；组装体具有可调谐性，组装单元的种类和比例可以根据需要随意调节，使得该杂多价识别策略具有普适性，应用空间十分广泛，有望用于多种淀粉样变病的预防和治疗。与刚刚获批的Aducanumab抗体相比，杂多价共组装体具有更好的识别原子经济性、化学稳定性和热稳定性以及批次重现性，并且具有更加低廉的生产成本和储存成本。

南开大学是国内学科门类齐全的综合性、研究型大学之一，在长期办学过程中，形成了文理并重、基础宽厚、突出应用与创新的办学特色。学校有专业学院27个，学科门类覆盖文、史、哲、经、管、法、理、工、农、医、教、艺等。有国家“双一流”建设学科6个，一级学科国家重点学科6个（覆盖35个二级学科），二级学科国家重点学科9个，一级学科天津市重点学科32个。在第四轮全国学科评估中，14个学科进入前10%，其中5个学科进入前5%；在全球学科评价体系中，前1%学科15个，化学和材料科学进入前1‰。

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