科创中国
抗骨肉瘤候选药物及新靶点发现研究
发布时间: 2022-09-27
来源: 科技服务团
基本信息
合作方式：
合作开发
成果类型：
发明专利
行业领域：
生物与新医药技术
成果介绍
骨肉瘤药物研发及临床治疗中面临亚型众多、靶点不明确及无药可治等关键问题。基于表型筛选的正向化学遗传学策略是发现鉴定药物靶点进而寻找药物分子的首选途径。本项目在实验室所构建的自有知识产权的结构多样性立体共价键抑制剂库基础上，通过表型筛选发现系列新型高选择性、高亲和性骨肉瘤共价键抑制剂分子，目前已开发针对不同亚型骨肉瘤细胞系SASJ-1，143B， MG63， MMNG/HOS和HOS的选择性抑制剂，其中一个系列完成动物实验水平的药效学和初步毒性评估，显示出良好的体内有效性和低毒，获得了与现有上市药物索拉菲尼（用于转移性肾癌的多把点药物）在骨肉瘤上等同的药效（***%的体内抑制效果）和更好的药物耐受性。
成果亮点
（1）通过表型筛选获得的原创性新结构。
（2）一个系列完成动物实验水平的药效学和初步毒性评估，显示出良好的体内有效性和低毒，获得了与现有上市药物索拉菲尼（用于转移性肾癌的多把点药物）在骨肉瘤上等同的药效（***%的体内抑制效果）和更好的药物耐受性。
（3）该化合物不仅具有抑制肿瘤增殖，还显示出抑制肿瘤迁移的活性。
（4）利用该分子作为探针，已发现针对骨肉瘤的潜在新靶点。目前正在与医院进行联合开发，在临床病人的组织样本进行免疫组学研究其与靶点的相关性。
团队介绍
该项目是上海某高校化学与分子工程学院的研究成果，团队主要负责人为博士，其主要研究方向是金属离子与蛋白/核酸相互作用的多尺度计算模拟，包括分子力场的开发、分块量子化学计算以及增强采样；复杂体系的反应机理研究，包括燃烧反应，非均相催化以及基于机器学习的方法开发；计算机辅助药物设计。
成果资料
产业化落地方案
成果综合评价报告
评价单位：“科创中国”技术交易专业科技服务团（上海） (上海技术交易所有限公司) 评价时间：2022-10-20
季浩泽
上海全国高校技术市场有限公司
高级技术经理
综合评价
该项目创新水平属于关键共性技术，可以应用于原创性药物发现；该项目市场前景较大，在美国每年新增约 1800 名患者，在中国每年 新增患者也达几千名，因此，也具有一个相当可观的市场。
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