科创中国

"10 余年来在研究临床抗癫痫疗效显著的中药药对“远志石菖蒲”及化药“α 细辛脑胶囊”时，发现其核心效应代谢产物均为α细辛醇，已合成纯度  ≥ ***%的公斤级新分子实 体—α细辛醇。前期研究表明：①α细辛醇的小鼠及斑马鱼在体抗癫痫活性、神经毒性与急性毒性 实验结果（最大电休克惊厥（MES，ED50  = *** mg/Kg）、戊四唑（PTZ，ED50  = *** mg/Kg）、 神经毒性（Tox，TD50  = *** mg/Kg）、斑马鱼癫痫模型等药效学评价实验以及急性毒性试验（LD50

= 2940  mg/Kg））均优于α细辛脑、卡马西平、丙戊酸钠及 STP；②可竞争性抑制 LDH，且抑制活性 显著优于 STP；③调控 GABAA 受体，促进氯离子内流。已获国家发明专利授权 1 项，其酯类衍生物递 交国际 PCT 专利 1 项（已获得 6 个国家授权）。课题组针对难治性癫痫这一重大医学难题，进行抗 癫痫“孤儿药”α细辛醇的新药开发，旨在进一步将其开发为具有自主知识产权、疗效显著、耐受 性及安全性高且适于儿童服用的抗难治性癫痫 1 类化学“孤儿药”，为新药创新能力与技术体系构 建、医药卫生及经济发展做出贡献。"