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国家一类生物制品临床前肿瘤药物项目，已经初步完成GLP实验室的药效、急毒、分布实验，有3项国家发明专利和1项国际PCT专利。国内无类似项目，需要科研经费1000万申请一期临床批文国外已经采用反义寡核苷酸技术抑制肿瘤凋亡抑制基因(Bcl2)基因的创新药物（G3139，Oblimersen sodium）进入三期临床研究中,但是对慢性淋巴细胞白血病和黑色素瘤的三期临床研究结果不理想而没有得到美国FDA的批准，对食道癌、多发性骨髓瘤、前列腺癌、小细胞肺癌、乳腺癌、肠癌的三期临床研究还在进行中，这可以证明对Bcl2基因的作用靶点没有问题，只是反义寡核苷酸技术敏感性比较低，疗效仍需要提高。而对称和不对称小核酸干扰技术药物比反义寡核苷酸技术敏感性要高101000倍，毒副作用却明显减小，因此国际上已经出现用小核酸干扰药物取代反义寡核苷酸技术药物的趋势。小核酸干扰技术（RNAi）是生物科技和创新药物研究目前最热门的领域之一，它已经吸引了许多大型制药公司的投资。2006年赢得诺贝尔医学奖的科学成果就是以小核酸干扰技术为基础的。科学界普遍认为，通过利用小核酸干扰技术，有可能产生出前景不错的治疗药物，用于治疗包括癌症和艾滋病在内采用通常技术难以提高疗效的疾病中。目前国际上已经有二项靶向肿瘤相关基因的静脉给药在临床研究中，例如核糖核苷酸还原酶M2亚基的小核酸干扰药物（CALAA01）已被FDA批准完成了肿瘤静脉给药的I期临床试验。但是没有Bcl2的小核酸干扰药物进入临床研究。本课题已经在体外和体内动物实验中证明不对称小核酸干扰的抑制效果明显比对称的siRNA高，采用本品Bcl2和MDR的RNA干扰已经能分别有效抑制Bcl2或MDR基因的表达，逆转其对化疗药物的敏感性，并能诱导肿瘤细胞的凋亡，提高肿瘤的治疗效果。动物抑瘤率已经达到5080%，无明显毒副作用，稳定性比较好，有明确的靶向肿瘤分布特性，作用机理明确，研究基础扎实，已经委托上海医工院、江苏省药物研究所、上海肿瘤所分别完成了部分药效学、药物分布和急性毒性实验验证。委托上海肿瘤研究所的实验表明本品有很好的靶向分布性，注射后24小时大部分分布在肿瘤内。有望成为具有靶向肿瘤生长相关基因的基因治疗新药。