成果介绍
本项目研制产品是一种融合穿透肽的GDNF融合蛋白基因工程产品,具有穿越血脑屏障,有效治疗多种神经系统疾病的功能。目前已完成工作如下:1、GDNF融合基因表达结构构建,融合基因的表达研究,获得高表达GDNF融合蛋白原核表达工程菌;2、建立和完善GDNF融合蛋白的纯化工艺,获得高纯度融合蛋白质;3、融合蛋白穿细胞膜和核膜的功能实验,证明具有很好的穿膜功能;4、免疫荧光实验证明融合蛋白具有受体结合功能;5、融合蛋白的促细胞增生和抗细胞凋亡功能研究;6、融合蛋白的稳定性实验研究;7、融合蛋白理化指标,如N端氨基酸序列、等电点、蛋白纯度和分子量测定(由上海中科院完成);8、蛋白内毒素检测研究;9. 脑卒中动物模型构建及治疗效果的研究分析。 GDNF是目前发现的对多巴胺神经元和运动神经元作用最为显著的一类神经细胞营养因子,但GDNF蛋白质不能通过血脑屏障进入脑组织。本项目研制的产品融合GDNF蛋白质具有穿透血脑屏障进入脑组织的能力,可达到有效治疗脑神经系统相关疾病的目的。 GDNF对多种神经系统疾病有很好的治疗作用。因此,拥有巨大的市场前景。适用于GDNF治疗的主要疾病如下: 1. 一类具有高发病率、高死亡率和高致残率的“三高”特点的脑中风(包括脑出血和脑缺血)疾病 。我国脑卒中发病率位居世界第一,缺血性脑卒中(脑梗死)是最常见的脑卒中类型, 占全部脑卒中的60%。我国脑卒中患者人数约700万。据报道我国脑卒中发病率呈“井喷”态势,每15秒钟就新发一例,每21秒钟就有一人因此病逝,且年轻化趋势明显。成为目前我国居民第一位死因,也是导致60岁以上人群肢体残疾的第一位原因。 2. 帕金森氏病,一种老年性神经退行性疾病,有年轻化趋势。据报我国有170万200万人患病,发率高达1000/10万,且年龄越大患病率越高,75岁以上人群的患病率达到了***%以上。据报道,我国每年有近10万人成为新发的帕金森氏病患者。 3. 运动神经元损害导致的肌萎缩侧索硬化,各种原因导致的脑神经损害和脊髓神经损伤患者有1000万之多。 因此,本项目基因工程产品GDNF融合蛋白拥有巨大的市场前景,将产生良好的社会效益和巨大的经济效益。
成果亮点
团队介绍
成果资料