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一、药品名称：重组质粒肝细胞生长因子注射液（pUDKHGF）二、适应症：促进侧枝血管形成；用于肢体动脉闭塞症；肢体静息痛和/或缺血性溃疡的患者三、申报分类：生物制品1类新药四、规格与剂型： ***：***；注射液五、作用机理：肝细胞生长因子（HGF）由间质细胞合成分泌，通过与特异性膜受体cmet结合而发挥多种生物学作用，促进新生血管的生成。通过多点局部肌肉注射，用质粒DNA作为载体，向肢体缺血部位导入人肝细胞生长因子基因，可有效促进血管新生和侧枝循环的建立促进新血管在局部的产生，改善肢体血液供应，加速病坏部位愈合。六、药理毒理研究结果：体内外药效学研究表明，质粒pUDKHGF 能转染骨骼肌细胞并表达HGF ，能促进缺血部位新生血管生成，能明显缓解肢体缺血状况。大鼠及犬的毒性试验结果表明肌肉注射pUDKH 是安全的，试验未找到受试药明确的靶器官。七、项目进展：本项目于2007年获得CFDA临床试验批件（2007L01482，治疗用生物制品注册分类1）。I期临床试验结果表明，未见与受试药有关的局部及全身不良反应，具有良好的耐受性。同时患者疼痛明显减轻，血液动力学指标改善，显著缓解患者溃疡和坏疽，初步观察到pUDKHGF对外周动脉闭塞性疾病具有治疗作用。本项目于2013年获SFDA II期临床试验批件（2013L00637，治疗用生物制品注册分类1）。按照国家生物制品临床试验相关规定，II期临床试验研究需要进行240例病例入组试验，目前已全部完成。八、前景分析：外周动脉硬化闭塞性疾病是最常见的慢性病之一，其动脉硬化发展快、程度高，后果严重，一旦发生坏疽，患者最终需进行截肢手术，致残率及死亡率极高，对患者的生活和工作带来了很大的影响。在药物治疗疗效有限，手术治疗痛苦大、条件苛刻、愈后较差情况下，临床上急需治疗外周动脉硬化闭塞性疾病的新方法和新药物。本项目产品重组质粒—肝细胞生长因子注射液为国内首创基因治疗外周动脉硬化闭塞性疾病的药物，其肝细胞生长因子诱导血管生成的基因治疗具有促进侧支血管的形成的潜力，本项目的开发成功，将极大提高患者的生活质量，填补市场空白，成为年销售额过10亿元的重磅品种，并产生巨大的经济效益和社会效益。