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rAAV8LPhFⅧ注射液，有效针对血友病A患者的凝血八因子缺失，本产品用于遗传病治疗领域，具体疾病为血友病A。使用AAV8载体，携带人类凝血因子FⅧ基因表达单元，制备成为基因治疗药物，为rAAV8LPhFⅧ注射液。该药物可用于针对遗传病血友病A或B的患者进行基因替代治疗，通过静脉注射，一次性注射rAAV8LPhFⅧ注射液，而终身治愈血友病A患者。其原理是：通过静脉注射的AAV8经血液到达肝脏，因AAV8对肝细胞的特嗜性状而使rAAV8LPhFⅧ重组病毒特异性地只感染肝细胞，从而将该重组病毒所携带的LPhFⅧ基因表达单元在进入肝细胞后到达该细胞的细胞核里，然后长期、稳定、自动地工作，以肝细胞为生产车间，持续地产生人凝血因子Ⅷ蛋白而后者由肝细胞分泌入血后遍布全身血液，从而使血液中的凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ的浓度可以达到能正常凝血的水平，从而治愈该疾病。根据动物实验结果和国外同类基因治疗药物I/II期临床试验数据来预测，该基因治疗药物能在体内长期稳定发挥药效。