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技术名称：慢病毒载体介导的β地中海贫血基因治疗地中海贫血是由于珠蛋白基因缺陷（突变、缺失等）引起一种或多种珠蛋白肽链合成减少或完全不能合成，珠蛋白肽链间的平衡破坏，而导致的一种遗传性血红蛋白病。α珠蛋白减少或缺失造成α地中海贫血，重症的α地中海贫血患者在出生后不久即死亡；β珠蛋白减少或缺失导致β地中海贫血。据世界卫生组织统计，世界上约有2亿以上的人携带地中海贫血突变基因，全世界每年约有6万个患有重型地中海贫血症的儿童出生。在全球范围内，广东广西等中国南方几个省区是地中海贫血的高发区之一。 异体造血干细胞移植目前是根治β地中海贫血的唯一治疗方式，但是只有25%的患者有合适的匹配的骨髓来源，且可能会伴随着严重的并发症如移植排斥或移植物抗宿主病（GVHD）。 慢病毒载体介导的β地中海贫血基因治疗属于典型的间接体内（ex vivo）基因疗法，即利用慢病毒载体，在体外将正常的珠蛋白基因引入地中海贫血患者的骨髓造血干细胞中，然后回输到患者体内，通过这种基因添加策略，校正患者基因缺陷，达到治疗目的。基于以下几方面的进步，这一疗法正加快走向临床：一是对血红蛋白尤其是β珠蛋白的转录调控机制的深入研究，已获得其核心功能元件序列，并重新组装成小型的β珠蛋白基因表达盒（miniGlobin）；二是新一代慢病毒载体不仅增加了安全性，且提高了病毒整合校正基因的能力和效率；三是造血干细胞移植分离、纯化、扩增和移植技术的不断成熟。 到2015年12月为止，全球共进行了3项β地中海贫血基因治疗临床实验，治疗病人7例，其中3例非常成功，患者不用进行输血治疗也能够维持高质量生存。这3项临床试验的共同点是都应用了慢病毒载体介导的自体造血干细胞基因治疗策略。2015年，该疗法获得美国FDA突破性医药疗法认证。本公司应用慢病毒载体介导的基因转移技术，立足自我创新，将进一步优化临床前实验研发，力争3年内开展临床试验，项目在国内位于地中海贫血基因治疗领域的前沿。团队具备优越的软硬件实力，无论在基础研究方面，还是在慢病毒包装、纯化、病毒转导、造血红系分化和地中海贫血动物模型等多方面都具备丰富的经验；同时，团队也很好的相关临床资源。本项目的学术顾问成员与国际上该疗法的领军人物Philippe Leboulch和Michel Sadelain保持着良好的学术关系，能够实现与国际