新型胆固醇吸收抑制剂海博麦布的开发技术与应用

公司建立了完善的化学创新药开发技术平台，包括化合物设计、化合物筛选、工艺开发和制剂处方四大技术模块，技术成熟，可推广应用，不断产出针对重点疾病的创新化合物和制剂产品。 海博麦布通过国家药监局突破性治疗药物优先审评，于2021年上市，用于治疗原发性高胆固醇血症，是自主研发并拥有自主知识产权的胆固醇吸收抑制剂。 通过海博麦布积累的研发经验，团队建立了国内早期的药物发现平台，包括高通量筛选、虚拟筛选、表型筛选等技术平台，有效地支持了候选化合物的发现。通过计算机辅助模拟和人工智能大数据分析，大幅度提高了先导化合物的优化效率，极大缩短临床前候选化合物的发现和筛选周期。该技术平台分为四大部分，包括创新药工艺平台、结晶平台、创新药制剂平台和分析平台。创新药工艺平台，主要负责合成路线设计、反应条件筛选、工艺优化及中试放大等职责；结晶平台，主要对原料药（API）的盐型、晶型等固体形态进行研究，通过综合评价，开发原料药最优盐型、晶型及其制备工艺；创新药制剂平台，主要负责制剂产品的处方工艺研究、开发、转化等职责；分析平台，主要提供分析方法开发、工艺优化支持、质量研究开展等功能。